·j´Mµ²ªG
¸ÕÅç­pµe¦WºÙ
¤@¶µ²Ä 1 ¦Ü 3 ´Á¸ÕÅç¡Aµû¦ô¯áÅèµÄ¤ºµ¹¤© ION363 ¹ï¦×½F¿Ä¦X°ò¦]¬ðÅܦٵäÁY©Ê¯áÅè°¼¯Áµw¤Æ¯g (FUS-ALS) ±wªÌªºÀø®Ä¡B¦w¥þ©Ê¡BÃĪ«°Ê¤O¾Ç©MÃĮľÇ
¸ÕÅç¥Ó½ÐªÌ¡G ¬ü±¶°ê»Ú¦³­­¤½¥q
¸ÕÅç©e°U/ÃÙ§U³æ¦ì¦WºÙ¡G Ionis Pharmaceuticals Inc ©e°U¬ü±¶°ê»Ú¦³­­¤½¥q (Medpace Taiwan Ltd.)
¸ÕÅç­pµe®Ñ½s¸¹¡G ION363-CS1
®Ö­ã°õ¦æ¤å¸¹¡G 1129064169
®Ö­ãµn¿ý¤é´Á¡G 2023-11-06
¸ÕÅç¹w­p°õ¦æ´Á¶¡¡G 2023-11-01 ¦Ü  2028-12-31

¸ÕÅç¥Øªº
¥D­n¥Ø¼Ð: °w¹ï¨ã¦³¦×½F¬ðÅܿĦX (FUS-ALS) ªº¦ÙµäÁY©Ê¯áÅè°¼¯Áµw¤Æ¯g (ALS) ±wªÌ¡Aµû¦ô ION363 ¦bÁ{§É¥\¯à¤Î¦s¬¡²vªºÁ{§ÉÀø®Ä¡C
¦¸­n¥Ø¼Ð: °w¹ï FUS-ALS ±wªÌ¡A¶i¤@¨Bµû¦ô ION363 ¦b°±¤î¡B°fÂà©Î´î½wÁ{§É¥\¯à°h¤Æ¤Î¯e¯fÄY­««×¤§¥Íª«¼Ð°Oªº®ÄªG¡C
±´¯Á©Ê¥Ø¼Ð: °w¹ï FUS-ALS ±wªÌ¡A¶i¤@¨Bµû¦ô ION363 ¦b°±¤î¡B°fÂà©Î´î½wÁ{§É¥\¯à°h¤Æ¤Î¾ãÅé°·±dªº®ÄªG¡C
¦w¥þ©Ê¥Ø¼Ð: µû¦ô ION363 ¥Î©ó FUS-ALS ±wªÌªº¦w¥þ©Ê¤Î­@¨ü©Ê¡C

¸ÕÅ綥¬q¤À¯Å
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ULEFNERSEN

¥D¦¨¤À,¾¯«¬,¾¯¶q

ION363
ION363
injection drug
30 mg/mL
5 mg/mL
270
270

«ÅºÙ¾AÀ³¯g
¦×½F¿Ä¦X°ò¦]¬ðÅܦٵäÁY©Ê¯áÅè°¼¯Áµw¤Æ¯g

¸ÕÅçÂå°| / ¨ü¸ÕªÌ ¥l¶Òª¬ºA

¸ÕÅçÂå°| ¨ü¸ÕªÌ¥l¶Òª¬ºA
»O¥_ºa¥ÁÁ`Âå°|2024-02-22¥l¶Ò¤¤

¸ÕÅç¾÷ºc
N/A

µû¦ô«ü¼Ð(endpoint)
N/A

¥D­n¯Ç¤J/±Æ°£±ø¥ó
²Ä 1 ³¡¤À¯Ç¤J±ø¥ó
1. ¥²¶·´£¨Ñ®Ñ­±ª¾±¡¦P·N (¤Î¨àµ£¦P·N®Ñ¡A¨Ì±wªÌ¦~ÄÖ©M¾÷ºc·Ç«h«ü¥Ü) (ñ¦W¤Îµù©ú¤é´Á)¡A¥H¤Î·í¦aªk«ß­n¨Dªº±ÂÅv®Ñ¡C
2. ¶i¦æª¾±¡¦P·N®É¡A±wªÌ¥²¶· „d 10 ·³¡A¥B¨ã¦ÙµäÁY©Ê¯áÅè°¼¯Áµw¤Æ¯g¯e¯fµo®iªºªí¼x©Î¯gª¬ (¨Ì¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_)¡C
3. ¸gÁ{§É¹êÅç«Ç§ï¶iªk­×¥¿®× (CLIA) ¤Î¼Ú¬w²Å¦X©Ê (CE) ©Î¦Pµ¥¯Å½T»{ FUS µo¥Í°ò¦]¬ðÅÜ¡C¬ðÅܶ·¸g¤£¦P¤À¯Å©e­û·|¼f¬d¤Î®Ö­ã¡C
4. ª½¥ß (§¤«º) SVC ≥ 50% ¹w´ú­È (®Ú¾Ú©Ê§O¡B¦~Ä֤Ψ­°ª½Õ¾ã«á)¡A¦pªG SVC < 50% ¹w¦ô­È¡A¶i¦æª¾±¡¦P·N®É¥²¶·¦~º¡ 10 ¦Ü 30 ·³ (§t)¡A¥B¦bª¾±¡¦P·N«e 12 ­Ó¤ë¤º¶}©l¥X²{ ALS ¯gª¬¡C
5. (¨Ì¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_) ¦³¯à¤O¥BÄ@·N¿í¦u©Ò¦³¸ÕÅç­n¨D¡A¥]¬A©¹ªð¸ÕÅç¾÷ºc¡Bµ{§Ç¡Bµû¦ô¤Î¦^¶E¡C
6. ¨Ï¥Î edaravone¡Briluzole¡BRelyvrio (sodium phenylbutyrate/taurursodiol ½Æ¦X¾¯¡A¦b¥[®³¤jºÙ¬° Albrioza)¡Bsodium phenylbutyrate ©Î tauroursodeoxycholic acid (TUDCA¡A¤SºÙ¬° taurursodiol ©Î urosodiol) ªº±wªÌ¡A¦b²Ä 1 ¤Ñ«e¥²¶·ºû«ùí©w¾¯¶q ≥ 28 ¤Ñ¡A¥BÄ@·N¦b¾ã­Ó¸ÕÅç´Á¶¡«ùÄò±µ¨ü¸Ó¾¯¶q¡A°£«D¸ÕÅç¥D«ù¤H°ò©óÂå¾Ç­ì¦]»{©wÀ³°±¥Î¡A¦b³oºØ±¡ªp¤U¥i¯àµLªk¦b¸ÕÅç´Á¶¡­«·s¥ÎÃÄ¡C
7. ²Å¦X¤U¦C±ø¥ó¡G
a. ¤k©Ê¤£±oÃh¥¥©Î­÷¨Å¡A¥B¥²¶·²Å¦X¤U¦C±ø¥ó¤§¤@¡G
i. ¤â³Nµ´¨| (¦p¡A¤Á°£¤l®c¡BÂù°¼¿é§ZºÞ¤Á°£¡BºK°£Âù°¼§Z±_©Î¨k©Ê¦ñ«Q¿éºëºÞµ²²Ï)
ii. ¤w°±¸g (©w¸q¬°¡A¨S¦³¨ä¥LÂå¾Ç­ì¦]¡A«ùÄò 12 ­Ó¤ëµL¤ë¸g)¡C¦b°±¸g«á½d³ò¤ºªº°ª¿@«×Âoªw¨ë¿E¯À (FSH)¡A¥i¯à¥Î©ó½T»{¥¼¨Ï¥Î²üº¸»XÁ×¥¥ªk©Î²üº¸»X¸É¥RÀøªk¤§¤k©Êªº°±¸gª¬ºA¡CµM¦Ó¡A¦b¯Ê¥F 12 ­Ó¤ë³¬¸gªº±¡ªp¤U¡A³æ¦¸ FSH ´ú¶q¨Ã¤£¨¬°÷¡C
iii. µ´¨|* ©Î
iv. ¦P·N¦Ûñ¸pª¾±¡¦P·N®Ñ (ICF) ª½¨ì³Ì«á¤@¾¯¸ÕÅçÃĪ««á¦Ü¤Ö 40 ¶g¤º¡A»P¦³¥Í¨|¯à¤Oªº¨k©Êµo¥Í©Ê¦æ¬°®É¡A¨Ï¥Î°ª«×¦³®ÄªºÁ×¥¥¤èªk (½Ð°Ñ¾\ 6.3.1 ¸`)
b. ¨k©Ê¥²¶·µ´¨|*¡B¤â³Nµ´¨| (´¿¶i¦æ¿éºëºÞµ²²Ï¡A¥B°lÂܮɺë²G¤ÀªRµ²ªG§e³±©Ê¡A©Î¥¼Ãh¥¥ªº¤k©Ê¦ñ«Q¤w¶i¦æ¤â³Nµ´¨|)¡A©Î¦Ûñ¸p ICF ª½¨ì³Ì«á¤@¾¯¸ÕÅçÃĪ««á¦Ü¤Ö 40 ¶g¤º¡A»P¦³¥Í¨|¯à¤Oªº¤k©Ê (WOCBP) µo¥Í©Ê¦æ¬°®É¡A¦P·N¨Ï¥Î°ª«×¦³®ÄªºÁ×¥¥¤èªk (½Ð°Ñ¾\ 6.3.1 ¸`)
* ¶È±µ¨üµ´¹ï¸T¼¤ (¥ç§Y¸T¼¤²Å¦X±wªÌªº°¾¦n¤Î¥­¤é¥Í¬¡«¬ºA)¡C¤£±µ¨ü¦w¥þ´ÁÁ×¥¥ªk (¨Ò¦p¤é¾äªk¡B±Æ§Z´Á´ú¶qªk¡B°ò¦Åé·Åªk¡B±Æ§Z«á´ÁÁ×¥¥ªk)¡BÁn©ú¦b¸ÕÅç´Á¶¡¸T¼¤©M©Ê¥æ¤¤Â_ªkµ¥Á×¥¥¤è¦¡¡C
8. ¸ÕÅç²Ä 1 ¤Ñ«e¤wí©w±µ¨ü¨Ö¥ÎÃĪ«¤ÎÀç¾i¤ä«ù¦Ü¤Ö 1 ­Ó¤ë¡C¸ÕÅç²Ä 1 ¤Ñ«e¡A¦pªG¨Ö¥ÎÃĪ«¤ÎÀç¾i¤ä«ù¥¼«ùÄò¦Ü¤Ö 1 ­Ó¤ë¡A¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_«á¥i¤¹³\¯Ç¤J
9. ¨ã¦³¤@¦Wª¾±¡ªÌ/·ÓÅ@ªÌ¡A¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_»P±wªÌ¤§¶¡ªºÁpôÀWÁc¥BºZ³q¡A¾ã­Ó¸ÕÅç´Á¶¡¯à°÷´N±wªÌªº»{ª¾¤Î¥\¯à©Ê¯à¤O´£¨Ñ¥¿½T¸ê°T¡C¦¹¥~¡A¦~ÄÖ < 18 ·³ªº±wªÌ¡A¶·¦³¥i¾a¡B¨ã³Æ¯à¤O¡B¦Ü¤Ö¦~º¡ 18 ·³ªº¸ÕÅç³­¦P¤H­û (¤÷¥À¡B·ÓÅ@ªÌ©Î¨ä¥L)¡A¥BÄ@·N³­¦P±wªÌ°Ñ¥[©Ò¦³¸ÕÅç¦^¶E¡C

²Ä 2 ³¡¤À¯Ç¤J±ø¥ó
1. ²Ä 1 ³¡¤À¤w§¹¦¨©Î´¿±µ¨ü±Ï´©¡A©Î¦b IIS ±µ¨ü¦Ü¤Ö 1 ¾¯ ION363¡CIIS ªº±wªÌ¥²¶·´£¥æ®Ñ­±ª¾±¡¦P·N (¤Î¨àµ£¦P·N®Ñ¡A¨Ì±wªÌ¦~ÄÖ©M¾÷ºc·Ç«h«ü¥Ü) (ñ¦W¨Ãµù©ú¤é´Á)¡A¥H¤Î·í¦aªk«ß­n¨Dªº±ÂÅv®Ñ¡C
2. ²Å¦X¤U¦C±ø¥ó¡G
a. ¤k©Ê¤£±oÃh¥¥©Î­÷¨Å¡A¥B¥²¶·²Å¦X¤U¦C±ø¥ó¤§¤@¡G
i. ¤â³Nµ´¨| (¦p¡A¤Á°£¤l®c¡BÂù°¼¿é§ZºÞ¤Á°£¡BºK°£Âù°¼§Z±_©Î¨k©Ê¦ñ«Q¿éºëºÞµ²²Ï)
ii. ¤w°±¸g (©w¸q¬°¡A¨S¦³¨ä¥LÂå¾Ç­ì¦]¡A«ùÄò 12 ­Ó¤ëµL¤ë¸g)¡C¦b°±¸g«á½d³ò¤ºªº°ª¿@«× FSH¡A¥i¯à¥Î©ó½T»{¥¼¨Ï¥Î²üº¸»XÁ×¥¥ªk©Î²üº¸»X¸É¥RÀøªk¤§¤k©Êªº°±¸gª¬ºA¡CµM¦Ó¡A¦b¯Ê¥F 12 ­Ó¤ë³¬¸gªº±¡ªp¤U¡A³æ¦¸ FSH ´ú¶q¨Ã¤£¨¬°÷¡C
iii. µ´¨|* ©Î
iv. ¦P·N¦Ûñ¸p ICF ª½¨ì³Ì«á¤@¾¯¸ÕÅçÃĪ««á¦Ü¤Ö 40 ¶g¤º¡A»P¦³¥Í¨|¯à¤Oªº¨k©Êµo¥Í©Ê¦æ¬°®É¡A¨Ï¥Î°ª«×¦³®ÄªºÁ×¥¥¤èªk (½Ð°Ñ¾\ 6.3.1 ¸`)
b. ¨k©Ê¥²¶·µ´¨|*¡B¤â³Nµ´¨| (´¿¶i¦æ¿éºëºÞµ²²Ï¡A¥B°lÂܮɺë²G¤ÀªRµ²ªG§e³±©Ê¡A©Î¥¼Ãh¥¥ªº¤k©Ê¦ñ«Q¤w¶i¦æ¤â³Nµ´¨|)¡A©Î¦Ûñ¸p ICF ª½¨ì³Ì«á¤@¾¯¸ÕÅçÃĪ««á¦Ü¤Ö 40 ¶g¤º¡A»P WOCBP µo¥Í©Ê¦æ¬°®É¡A¦P·N¨Ï¥Î°ª«×¦³®ÄªºÁ×¥¥¤èªk (½Ð°Ñ¾\ 6.3.1 ¸`)¡C
* ¶È±µ¨üµ´¹ï¸T¼¤ (¥ç§Y¸T¼¤²Å¦X±wªÌªº°¾¦n¤Î¥­¤é¥Í¬¡«¬ºA)¡C¤£±µ¨ü¦w¥þ´ÁÁ×¥¥ªk (¨Ò¦p¤é¾äªk¡B±Æ§Z´Á´ú¶qªk¡B°ò¦Åé·Åªk¡B±Æ§Z«á´ÁÁ×¥¥ªk)¡BÁn©ú¦b¸ÕÅç´Á¶¡¸T¼¤©M©Ê¥æ¤¤Â_ªkµ¥Á×¥¥¤è¦¡¡C
3. ¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¡A¥i¯à¾A¦X°Ñ»P¸ÕÅç1. »Ý­n¥Ã¤[©Ê©I§l¾¹»²§U (¨C¤Ñ¨Ï¥Î©I§l¾¹ [«I¤J¦¡©Î«D«I¤J¦¡] > 22 ¤p®É¡A³sÄò > 21 ¤Ñ) ©Î®ðºÞ¤Á¶}³N
2. ¥ô¦ó¤wª¾ªº¿ò¶ÇÅܲ§ (°£¤F FUS °ò¦]¥H¥~) ¬° ALS ÃBù®¸­¥¢´¼¯g (FTD) ¯e¯fÃþ¸sªº­P¯f©Ê©Î¥i¯à¬°¨ä­P¯f©Ê
3. ¥H¤UÀËÅçµ²ªG§e¶§©Ê¡G
a. ¤HÃþ§K¬Ì¯Ê³´¯f¬r (HIV)
b. C «¬¨xª¢ (HCV)¡A°£«D¥ý«e¤wªvÀø¡A¥BªvÀøµ²§ô«á¦å²M/¦å¼ß HCV RNA §e³±©Ê¦Ü¤Ö 6 ­Ó¤ë
c. B «¬¨xª¢ªí­±§Ü­ìÀËÅç¨ã B «¬¨xª¢¯f¬r (HBV)¡A°£«D¥¿±µ¨ü®Ö苷»Ä/®Ö苷Ãþ¦üª«ªvÀø
4. ÂåÀø¯f¥v©Î¨­ÅéÀˬd¨ãÁ{§É·N¸qªº²§±` (¦p¡A¿z¿ï«e 3 ­Ó¤ë¤º´¿µo¥Í«æ©Ê«a¤ß¯g¡B¿z¿ï«e 2 ­Ó¤ë¤º´¿¶i¦æ­«¤j¤â³N)¡C
5. ¬¡°Ê©Ê·P¬V»Ý­n¥þ¨­©Ê§Ü¯f¬r©Î§Ü·L¥Íª«ªvÀø¡AµLªk¦b¸ÕÅç²Ä 1 ¤Ñ«e§¹¦¨¡C
6. °ª¦åÀ£±±¨î¤£¨} (¦åÀ£ [BP] > 160/100 mmHg)¡C
7. ¿z¿ï«e 1 ¦~¤º¿©±w´c©Ê¸~½F¡A¦ý¤£¥]¬A¤wªvÀø¦¨¥\ªº¥Ö½§°ò©³©ÎÅ쪬²Ó­MÀù©Î¤l®cÀV­ì¦ìÀù¡C¨ã¨ä¥L´c©Ê¸~½F¯f¥v¥B´¿±µ¨ü®Úªv©Ê¥ØªºªvÀøªº±wªÌ¡A­Y¦b 6 ­Ó¤ë¤º¥¼´_µo¡A¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¤]¥i¯à²Å¦X¸ê®æ¡C
8. ªý¶ë©Ê¤ô¸£¯g¡C
9. ¤Þ¬y¸£¯áÅè²G (CSF) ªº¥\¯à©Ê¸£«Ç¸¡µÄ¤Þ¬y¤â³N©Î´Ó¤J¤¤¼Ï¯«¸g¨t²Î¾ÉºÞ¡C
10. ¤wª¾¦³­«¤j¸£³¡©Î¯áÅè¯e¯f¡A¥i¯à¼vÅT¸y´Õ¬ï¨ë (LP) µ{§Ç¡BCSF ´`Àô©Î¦w¥þ©Êµû¦ô¡A¥]¬A¸~½F©Î®ÖºÏ¦@®¶³y¼v (MRI) ©Î¹q¸£Â_¼h (CT) Àˬd²§±`¡Bµïºô½¤¤U¥X¦å¡BMRI ©Î²´¬ìÀˬdÅã¥ÜÆ`¤ºÀ£¤É°ª¡B´Õ°©¯U¯¶©ÎÅs¦±¡BChiari ·î§Î¡Bªý¶ë©Ê¤ô¸£¯g¡B¯áÅèªÅ¬}¯g¡B¯áÅè©Ô§è¯g­Ô¸s¤Îµ²½l²Õ´¯e¯f¡A¨Ò¦p Ehlers-Danlos ¯g­Ô¸s©M°¨¤Z¤ó¯g­Ô¸s¡C
11. ¨Ì¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¡A®Ú¾Ú²©ö´¼¯à´úÅç (MMSE) (¤À¼Æ < 20) ©Î¦Pµ¥µû¦ô¡A¨ã¦³«D¦]µo¨|¥¢¯à©Ò­PªºÅãµÛ»{ª¾»Ùê¡A¡AÁ{§É¥¢´¼¯g©Î¤£Ã­©w«¬ºë¯«¯e¯f¡A¥]¬Aºë¯«¯f¡B¦Û±þ·N©À¡B¦Û±þ¥ø¹Ï©Î¥¼¸gªvÀøªº­««×¼~Æ{¯g¡C
12. ¦P®É°Ñ¥[¨ä¥L¤¶¤J©ÊÁ{§É¸ÕÅç¡C
13. ¥ý«e´¿©Î¥Ø«e¥¿±µ¨ü¹è®Ö苷»Ä (¥]¬A¤p«¬¤zÂZ RNA [siRNA]¡Btofersen) ªvÀø¡C¥»±Æ°£±ø¥ó¤£¾A¥Î©ó 2019 «aª¬¯f¬r¯e¯f / ·s«aªÍª¢ (COVID-19) ¬Ì­]±µºØ¡A¥i¤¹³\ COVID-19 ¬Ì­]¡C
14. ¿z¿ï«e 1 ­Ó¤ë©Î¬ã¨sÃÄ«~ªº 5 ­Ó¥b°I´Á¤º (¥H¸ûªø®É¶¡¬°·Ç)¡A±µ¨ü¨ä¥L¸ÕÅç©ÊÃĪ«¡B¥Íª«»s¾¯©ÎÂå§÷ªvÀø¡C
15. ´¿±µ¨ü°ò¦]ªvÀø©Î²Ó­M²¾´Ó¡A©Î¥ô¦ó¨ä¥L¹êÅç©Ê¸£³¡¤â³N¡C
16. ¹w´Á»Ý­n¡B¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¦Ó¬I¥Îªº¥ô¦ó§Ü¦å¤pªO©Î§Ü¾®¾¯ªvÀø¡A¨Ì¾Ú·í¦a©Î¸ÕÅç¾÷ºc·Ç«h¤Î/©Î¸ÕÅç¥D«ù¤H¿Ô¸ß¬ÛÃöªvÀøÂå®v«á¡A§P©w¦b LP µ{§Ç«e¤Î/©Î«á¼È°±¨Ã¤£¦w¥þ¡C¤¹³\§C¾¯¶qªü´µ¤ÇÆF (≤ 100 mg/¤Ñ¡A¥H³æ¤@Àøªk¬I¥Î)¡A¦b LP µ{§Ç´Á¶¡¥i¥H«ùÄò¨Ï¥Î¡C17. ¨ãÁ{§É·N¸qªº¦å¤pªO­p¼Æ°¾§C (©w¸q¬° < 100,000/mm3)¡A¾®¦åÀËÅç©Î¹êÅç«ÇÀËÅ粧±`¡A¥i¯à³y¦¨±wªÌ¤£¾A¦X¯Ç¤J¡C
18. ¤£Ä@·N¿í¦u¸ÕÅçµ{§Ç¡A¥]¬A¸ÕÅç­pµe®Ñ«ü©wªº°lÂÜ¡A©Î¤£Ä@·N§¹¥þ°t¦X¸ÕÅç¥D«ù¤H¡C
19. ¨Ì¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¡A±wªÌ¦³¨ä¥L±¡ªp¦Ó¤£¾A¦X¯Ç¤J¥»¸ÕÅç¡A©Î¥i¯à§«Ãª±wªÌ°Ñ¥[©Î§¹¦¨¸ÕÅç¡C

¥D­n¯Ç¤J±ø¥ó
²Ä 1 ³¡¤À¯Ç¤J±ø¥ó
1. ¥²¶·´£¨Ñ®Ñ­±ª¾±¡¦P·N (¤Î¨àµ£¦P·N®Ñ¡A¨Ì±wªÌ¦~ÄÖ©M¾÷ºc·Ç«h«ü¥Ü) (ñ¦W¤Îµù©ú¤é´Á)¡A¥H¤Î·í¦aªk«ß­n¨Dªº±ÂÅv®Ñ¡C
2. ¶i¦æª¾±¡¦P·N®É¡A±wªÌ¥²¶· „d 10 ·³¡A¥B¨ã¦ÙµäÁY©Ê¯áÅè°¼¯Áµw¤Æ¯g¯e¯fµo®iªºªí¼x©Î¯gª¬ (¨Ì¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_)¡C
3. ¸gÁ{§É¹êÅç«Ç§ï¶iªk­×¥¿®× (CLIA) ¤Î¼Ú¬w²Å¦X©Ê (CE) ©Î¦Pµ¥¯Å½T»{ FUS µo¥Í°ò¦]¬ðÅÜ¡C¬ðÅܶ·¸g¤£¦P¤À¯Å©e­û·|¼f¬d¤Î®Ö­ã¡C
4. ª½¥ß (§¤«º) SVC ≥ 50% ¹w´ú­È (®Ú¾Ú©Ê§O¡B¦~Ä֤Ψ­°ª½Õ¾ã«á)¡A¦pªG SVC < 50% ¹w¦ô­È¡A¶i¦æª¾±¡¦P·N®É¥²¶·¦~º¡ 10 ¦Ü 30 ·³ (§t)¡A¥B¦bª¾±¡¦P·N«e 12 ­Ó¤ë¤º¶}©l¥X²{ ALS ¯gª¬¡C
5. (¨Ì¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_) ¦³¯à¤O¥BÄ@·N¿í¦u©Ò¦³¸ÕÅç­n¨D¡A¥]¬A©¹ªð¸ÕÅç¾÷ºc¡Bµ{§Ç¡Bµû¦ô¤Î¦^¶E¡C
6. ¨Ï¥Î edaravone¡Briluzole¡BRelyvrio (sodium phenylbutyrate/taurursodiol ½Æ¦X¾¯¡A¦b¥[®³¤jºÙ¬° Albrioza)¡Bsodium phenylbutyrate ©Î tauroursodeoxycholic acid (TUDCA¡A¤SºÙ¬° taurursodiol ©Î urosodiol) ªº±wªÌ¡A¦b²Ä 1 ¤Ñ«e¥²¶·ºû«ùí©w¾¯¶q ≥ 28 ¤Ñ¡A¥BÄ@·N¦b¾ã­Ó¸ÕÅç´Á¶¡«ùÄò±µ¨ü¸Ó¾¯¶q¡A°£«D¸ÕÅç¥D«ù¤H°ò©óÂå¾Ç­ì¦]»{©wÀ³°±¥Î¡A¦b³oºØ±¡ªp¤U¥i¯àµLªk¦b¸ÕÅç´Á¶¡­«·s¥ÎÃÄ¡C
7. ²Å¦X¤U¦C±ø¥ó¡G
a. ¤k©Ê¤£±oÃh¥¥©Î­÷¨Å¡A¥B¥²¶·²Å¦X¤U¦C±ø¥ó¤§¤@¡G
i. ¤â³Nµ´¨| (¦p¡A¤Á°£¤l®c¡BÂù°¼¿é§ZºÞ¤Á°£¡BºK°£Âù°¼§Z±_©Î¨k©Ê¦ñ«Q¿éºëºÞµ²²Ï)
ii. ¤w°±¸g (©w¸q¬°¡A¨S¦³¨ä¥LÂå¾Ç­ì¦]¡A«ùÄò 12 ­Ó¤ëµL¤ë¸g)¡C¦b°±¸g«á½d³ò¤ºªº°ª¿@«×Âoªw¨ë¿E¯À (FSH)¡A¥i¯à¥Î©ó½T»{¥¼¨Ï¥Î²üº¸»XÁ×¥¥ªk©Î²üº¸»X¸É¥RÀøªk¤§¤k©Êªº°±¸gª¬ºA¡CµM¦Ó¡A¦b¯Ê¥F 12 ­Ó¤ë³¬¸gªº±¡ªp¤U¡A³æ¦¸ FSH ´ú¶q¨Ã¤£¨¬°÷¡C
iii. µ´¨|* ©Î
iv. ¦P·N¦Ûñ¸pª¾±¡¦P·N®Ñ (ICF) ª½¨ì³Ì«á¤@¾¯¸ÕÅçÃĪ««á¦Ü¤Ö 40 ¶g¤º¡A»P¦³¥Í¨|¯à¤Oªº¨k©Êµo¥Í©Ê¦æ¬°®É¡A¨Ï¥Î°ª«×¦³®ÄªºÁ×¥¥¤èªk (½Ð°Ñ¾\ 6.3.1 ¸`)
b. ¨k©Ê¥²¶·µ´¨|*¡B¤â³Nµ´¨| (´¿¶i¦æ¿éºëºÞµ²²Ï¡A¥B°lÂܮɺë²G¤ÀªRµ²ªG§e³±©Ê¡A©Î¥¼Ãh¥¥ªº¤k©Ê¦ñ«Q¤w¶i¦æ¤â³Nµ´¨|)¡A©Î¦Ûñ¸p ICF ª½¨ì³Ì«á¤@¾¯¸ÕÅçÃĪ««á¦Ü¤Ö 40 ¶g¤º¡A»P¦³¥Í¨|¯à¤Oªº¤k©Ê (WOCBP) µo¥Í©Ê¦æ¬°®É¡A¦P·N¨Ï¥Î°ª«×¦³®ÄªºÁ×¥¥¤èªk (½Ð°Ñ¾\ 6.3.1 ¸`)
* ¶È±µ¨üµ´¹ï¸T¼¤ (¥ç§Y¸T¼¤²Å¦X±wªÌªº°¾¦n¤Î¥­¤é¥Í¬¡«¬ºA)¡C¤£±µ¨ü¦w¥þ´ÁÁ×¥¥ªk (¨Ò¦p¤é¾äªk¡B±Æ§Z´Á´ú¶qªk¡B°ò¦Åé·Åªk¡B±Æ§Z«á´ÁÁ×¥¥ªk)¡BÁn©ú¦b¸ÕÅç´Á¶¡¸T¼¤©M©Ê¥æ¤¤Â_ªkµ¥Á×¥¥¤è¦¡¡C
8. ¸ÕÅç²Ä 1 ¤Ñ«e¤wí©w±µ¨ü¨Ö¥ÎÃĪ«¤ÎÀç¾i¤ä«ù¦Ü¤Ö 1 ­Ó¤ë¡C¸ÕÅç²Ä 1 ¤Ñ«e¡A¦pªG¨Ö¥ÎÃĪ«¤ÎÀç¾i¤ä«ù¥¼«ùÄò¦Ü¤Ö 1 ­Ó¤ë¡A¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_«á¥i¤¹³\¯Ç¤J
9. ¨ã¦³¤@¦Wª¾±¡ªÌ/·ÓÅ@ªÌ¡A¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_»P±wªÌ¤§¶¡ªºÁpôÀWÁc¥BºZ³q¡A¾ã­Ó¸ÕÅç´Á¶¡¯à°÷´N±wªÌªº»{ª¾¤Î¥\¯à©Ê¯à¤O´£¨Ñ¥¿½T¸ê°T¡C¦¹¥~¡A¦~ÄÖ < 18 ·³ªº±wªÌ¡A¶·¦³¥i¾a¡B¨ã³Æ¯à¤O¡B¦Ü¤Ö¦~º¡ 18 ·³ªº¸ÕÅç³­¦P¤H­û (¤÷¥À¡B·ÓÅ@ªÌ©Î¨ä¥L)¡A¥BÄ@·N³­¦P±wªÌ°Ñ¥[©Ò¦³¸ÕÅç¦^¶E¡C

²Ä 2 ³¡¤À¯Ç¤J±ø¥ó
1. ²Ä 1 ³¡¤À¤w§¹¦¨©Î´¿±µ¨ü±Ï´©¡A©Î¦b IIS ±µ¨ü¦Ü¤Ö 1 ¾¯ ION363¡CIIS ªº±wªÌ¥²¶·´£¥æ®Ñ­±ª¾±¡¦P·N (¤Î¨àµ£¦P·N®Ñ¡A¨Ì±wªÌ¦~ÄÖ©M¾÷ºc·Ç«h«ü¥Ü) (ñ¦W¨Ãµù©ú¤é´Á)¡A¥H¤Î·í¦aªk«ß­n¨Dªº±ÂÅv®Ñ¡C
2. ²Å¦X¤U¦C±ø¥ó¡G
a. ¤k©Ê¤£±oÃh¥¥©Î­÷¨Å¡A¥B¥²¶·²Å¦X¤U¦C±ø¥ó¤§¤@¡G
i. ¤â³Nµ´¨| (¦p¡A¤Á°£¤l®c¡BÂù°¼¿é§ZºÞ¤Á°£¡BºK°£Âù°¼§Z±_©Î¨k©Ê¦ñ«Q¿éºëºÞµ²²Ï)
ii. ¤w°±¸g (©w¸q¬°¡A¨S¦³¨ä¥LÂå¾Ç­ì¦]¡A«ùÄò 12 ­Ó¤ëµL¤ë¸g)¡C¦b°±¸g«á½d³ò¤ºªº°ª¿@«× FSH¡A¥i¯à¥Î©ó½T»{¥¼¨Ï¥Î²üº¸»XÁ×¥¥ªk©Î²üº¸»X¸É¥RÀøªk¤§¤k©Êªº°±¸gª¬ºA¡CµM¦Ó¡A¦b¯Ê¥F 12 ­Ó¤ë³¬¸gªº±¡ªp¤U¡A³æ¦¸ FSH ´ú¶q¨Ã¤£¨¬°÷¡C
iii. µ´¨|* ©Î
iv. ¦P·N¦Ûñ¸p ICF ª½¨ì³Ì«á¤@¾¯¸ÕÅçÃĪ««á¦Ü¤Ö 40 ¶g¤º¡A»P¦³¥Í¨|¯à¤Oªº¨k©Êµo¥Í©Ê¦æ¬°®É¡A¨Ï¥Î°ª«×¦³®ÄªºÁ×¥¥¤èªk (½Ð°Ñ¾\ 6.3.1 ¸`)
b. ¨k©Ê¥²¶·µ´¨|*¡B¤â³Nµ´¨| (´¿¶i¦æ¿éºëºÞµ²²Ï¡A¥B°lÂܮɺë²G¤ÀªRµ²ªG§e³±©Ê¡A©Î¥¼Ãh¥¥ªº¤k©Ê¦ñ«Q¤w¶i¦æ¤â³Nµ´¨|)¡A©Î¦Ûñ¸p ICF ª½¨ì³Ì«á¤@¾¯¸ÕÅçÃĪ««á¦Ü¤Ö 40 ¶g¤º¡A»P WOCBP µo¥Í©Ê¦æ¬°®É¡A¦P·N¨Ï¥Î°ª«×¦³®ÄªºÁ×¥¥¤èªk (½Ð°Ñ¾\ 6.3.1 ¸`)¡C
* ¶È±µ¨üµ´¹ï¸T¼¤ (¥ç§Y¸T¼¤²Å¦X±wªÌªº°¾¦n¤Î¥­¤é¥Í¬¡«¬ºA)¡C¤£±µ¨ü¦w¥þ´ÁÁ×¥¥ªk (¨Ò¦p¤é¾äªk¡B±Æ§Z´Á´ú¶qªk¡B°ò¦Åé·Åªk¡B±Æ§Z«á´ÁÁ×¥¥ªk)¡BÁn©ú¦b¸ÕÅç´Á¶¡¸T¼¤©M©Ê¥æ¤¤Â_ªkµ¥Á×¥¥¤è¦¡¡C
3. ¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¡A¥i¯à¾A¦X°Ñ»P¸ÕÅç1. »Ý­n¥Ã¤[©Ê©I§l¾¹»²§U (¨C¤Ñ¨Ï¥Î©I§l¾¹ [«I¤J¦¡©Î«D«I¤J¦¡] > 22 ¤p®É¡A³sÄò > 21 ¤Ñ) ©Î®ðºÞ¤Á¶}³N
2. ¥ô¦ó¤wª¾ªº¿ò¶ÇÅܲ§ (°£¤F FUS °ò¦]¥H¥~) ¬° ALS ÃBù®¸­¥¢´¼¯g (FTD) ¯e¯fÃþ¸sªº­P¯f©Ê©Î¥i¯à¬°¨ä­P¯f©Ê
3. ¥H¤UÀËÅçµ²ªG§e¶§©Ê¡G
a. ¤HÃþ§K¬Ì¯Ê³´¯f¬r (HIV)
b. C «¬¨xª¢ (HCV)¡A°£«D¥ý«e¤wªvÀø¡A¥BªvÀøµ²§ô«á¦å²M/¦å¼ß HCV RNA §e³±©Ê¦Ü¤Ö 6 ­Ó¤ë
c. B «¬¨xª¢ªí­±§Ü­ìÀËÅç¨ã B «¬¨xª¢¯f¬r (HBV)¡A°£«D¥¿±µ¨ü®Ö苷»Ä/®Ö苷Ãþ¦üª«ªvÀø
4. ÂåÀø¯f¥v©Î¨­ÅéÀˬd¨ãÁ{§É·N¸qªº²§±` (¦p¡A¿z¿ï«e 3 ­Ó¤ë¤º´¿µo¥Í«æ©Ê«a¤ß¯g¡B¿z¿ï«e 2 ­Ó¤ë¤º´¿¶i¦æ­«¤j¤â³N)¡C
5. ¬¡°Ê©Ê·P¬V»Ý­n¥þ¨­©Ê§Ü¯f¬r©Î§Ü·L¥Íª«ªvÀø¡AµLªk¦b¸ÕÅç²Ä 1 ¤Ñ«e§¹¦¨¡C
6. °ª¦åÀ£±±¨î¤£¨} (¦åÀ£ [BP] > 160/100 mmHg)¡C
7. ¿z¿ï«e 1 ¦~¤º¿©±w´c©Ê¸~½F¡A¦ý¤£¥]¬A¤wªvÀø¦¨¥\ªº¥Ö½§°ò©³©ÎÅ쪬²Ó­MÀù©Î¤l®cÀV­ì¦ìÀù¡C¨ã¨ä¥L´c©Ê¸~½F¯f¥v¥B´¿±µ¨ü®Úªv©Ê¥ØªºªvÀøªº±wªÌ¡A­Y¦b 6 ­Ó¤ë¤º¥¼´_µo¡A¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¤]¥i¯à²Å¦X¸ê®æ¡C
8. ªý¶ë©Ê¤ô¸£¯g¡C
9. ¤Þ¬y¸£¯áÅè²G (CSF) ªº¥\¯à©Ê¸£«Ç¸¡µÄ¤Þ¬y¤â³N©Î´Ó¤J¤¤¼Ï¯«¸g¨t²Î¾ÉºÞ¡C
10. ¤wª¾¦³­«¤j¸£³¡©Î¯áÅè¯e¯f¡A¥i¯à¼vÅT¸y´Õ¬ï¨ë (LP) µ{§Ç¡BCSF ´`Àô©Î¦w¥þ©Êµû¦ô¡A¥]¬A¸~½F©Î®ÖºÏ¦@®¶³y¼v (MRI) ©Î¹q¸£Â_¼h (CT) Àˬd²§±`¡Bµïºô½¤¤U¥X¦å¡BMRI ©Î²´¬ìÀˬdÅã¥ÜÆ`¤ºÀ£¤É°ª¡B´Õ°©¯U¯¶©ÎÅs¦±¡BChiari ·î§Î¡Bªý¶ë©Ê¤ô¸£¯g¡B¯áÅèªÅ¬}¯g¡B¯áÅè©Ô§è¯g­Ô¸s¤Îµ²½l²Õ´¯e¯f¡A¨Ò¦p Ehlers-Danlos ¯g­Ô¸s©M°¨¤Z¤ó¯g­Ô¸s¡C
11. ¨Ì¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¡A®Ú¾Ú²©ö´¼¯à´úÅç (MMSE) (¤À¼Æ < 20) ©Î¦Pµ¥µû¦ô¡A¨ã¦³«D¦]µo¨|¥¢¯à©Ò­PªºÅãµÛ»{ª¾»Ùê¡A¡AÁ{§É¥¢´¼¯g©Î¤£Ã­©w«¬ºë¯«¯e¯f¡A¥]¬Aºë¯«¯f¡B¦Û±þ·N©À¡B¦Û±þ¥ø¹Ï©Î¥¼¸gªvÀøªº­««×¼~Æ{¯g¡C
12. ¦P®É°Ñ¥[¨ä¥L¤¶¤J©ÊÁ{§É¸ÕÅç¡C
13. ¥ý«e´¿©Î¥Ø«e¥¿±µ¨ü¹è®Ö苷»Ä (¥]¬A¤p«¬¤zÂZ RNA [siRNA]¡Btofersen) ªvÀø¡C¥»±Æ°£±ø¥ó¤£¾A¥Î©ó 2019 «aª¬¯f¬r¯e¯f / ·s«aªÍª¢ (COVID-19) ¬Ì­]±µºØ¡A¥i¤¹³\ COVID-19 ¬Ì­]¡C
14. ¿z¿ï«e 1 ­Ó¤ë©Î¬ã¨sÃÄ«~ªº 5 ­Ó¥b°I´Á¤º (¥H¸ûªø®É¶¡¬°·Ç)¡A±µ¨ü¨ä¥L¸ÕÅç©ÊÃĪ«¡B¥Íª«»s¾¯©ÎÂå§÷ªvÀø¡C
15. ´¿±µ¨ü°ò¦]ªvÀø©Î²Ó­M²¾´Ó¡A©Î¥ô¦ó¨ä¥L¹êÅç©Ê¸£³¡¤â³N¡C
16. ¹w´Á»Ý­n¡B¸g¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¦Ó¬I¥Îªº¥ô¦ó§Ü¦å¤pªO©Î§Ü¾®¾¯ªvÀø¡A¨Ì¾Ú·í¦a©Î¸ÕÅç¾÷ºc·Ç«h¤Î/©Î¸ÕÅç¥D«ù¤H¿Ô¸ß¬ÛÃöªvÀøÂå®v«á¡A§P©w¦b LP µ{§Ç«e¤Î/©Î«á¼È°±¨Ã¤£¦w¥þ¡C¤¹³\§C¾¯¶qªü´µ¤ÇÆF (≤ 100 mg/¤Ñ¡A¥H³æ¤@Àøªk¬I¥Î)¡A¦b LP µ{§Ç´Á¶¡¥i¥H«ùÄò¨Ï¥Î¡C17. ¨ãÁ{§É·N¸qªº¦å¤pªO­p¼Æ°¾§C (©w¸q¬° < 100,000/mm3)¡A¾®¦åÀËÅç©Î¹êÅç«ÇÀËÅ粧±`¡A¥i¯à³y¦¨±wªÌ¤£¾A¦X¯Ç¤J¡C
18. ¤£Ä@·N¿í¦u¸ÕÅçµ{§Ç¡A¥]¬A¸ÕÅç­pµe®Ñ«ü©wªº°lÂÜ¡A©Î¤£Ä@·N§¹¥þ°t¦X¸ÕÅç¥D«ù¤H¡C
19. ¨Ì¸ÕÅç¥D«ù¤H§PÂ_¡A±wªÌ¦³¨ä¥L±¡ªp¦Ó¤£¾A¦X¯Ç¤J¥»¸ÕÅç¡A©Î¥i¯à§«Ãª±wªÌ°Ñ¥[©Î§¹¦¨¸ÕÅç¡C

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N/A

¸ÕÅç­pµeÁpµ¸¸ê°T
¥x¥_ºaÁ`: ©P§Æ¼ä/02-2871-2121 #86716

¸ÕÅç­pµe¨ü¸ÕªÌ¦¬¯Ç¤H¼Æ
¥»­pµe¹w­p¦¬¯Ç¨ü¸ÕªÌ¤H¼Æ¡G¥xÆW¤H¼Æ 10 ¤H¡A¥þ²y¤H¼Æ 95 ¤H

¥»­pµe¸ê®Æ³Ìªñ§ó·s¤é´Á¡G2024-08-05

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